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基因疗法可以治愈艾滋病吗

2022-03-13

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艾滋病的基因疗法比较复杂,是要从被感染的人体T细胞中用基因剪刀剪除HIV的基因片段或整个基因组,因为HIV是一种逆转录病毒,在感染人的细胞(主要是CD4+T细胞)时,会将自身的RNA逆转录为DNA后插入到宿主基因组中以便进行复制和合成新的病毒颗粒。为此,必须找到人体T细胞中隐藏的HIV,并且要用基因剪刀精确地剪掉HIV。

但是,上述试验只是在体外细胞中进行的,还没有在活体动物身上,更不用说人身上进行试验了。为此,卡尼尼研究团队设计在活的大鼠和小鼠身上进行试验。他们用HIV感染转基因大鼠和小鼠,使HIV整合进大鼠和小鼠的细胞中。然后,研究人员使用重组腺相关病毒(rAAV)载体运送系统把CRISPR/Cas9基因剪刀运送到这两种转基因动物的血液中,两周后再提取这两种动物的大脑、心脏、肾脏、肝脏、肺部和脾脏在内的每种组织的细胞和血细胞进行检测,结果发现,虽然这些器官的细胞中还含有HIV的基因,但HIV的特定DNA(基因)片段都被切除。在分析大鼠和小鼠体内的HIV的RNA时,发现经基因剪刀切除部分HIV的基因片段后,能显著地降低循环淋巴细胞和淋巴结中的HIV的RNA水平,这表明HIV基因组片段被切除后,能显著抑制大鼠和小鼠细胞中的HIV的基因表达和复制。

当然,这只是在活体动物身上取得艾滋病基因疗法的初步进展,能否应用于人身上,还需要进行人体试验。另一个可以考虑的方法,如果这种基因疗法有效并可以应用于人时,还可以与现在的抗逆转录病毒药物组合使用,从而进一步抑制HIV的基因复制。

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